RNA 치료제는 질병을 일으키는 단백질이 생성되기 전 단계에 개입하여 유전 메시지를 조절하거나 새로운 단백질을 만들도록 유도한다. 현재 다양한 질환으로 적용 범위가 확대되고 있으며, 향후 전달 기술과 안전성 및 비용 효율성 확보가 주요 과제로 꼽힌다.
"짧은간섭 리보핵산(siRNA)과 상당수의 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)는 병을 일으키는 유전 메시지를 줄이거나 읽는 방식을 바꾼다. 메신저 리보핵산(mRNA)은 세포가 필요한 단백질을 스스로 만들도록 새로운 메시지를 건넨다. 20년 넘게 ‘가능한 기술’에 머물던 이 세 플랫폼은 이제 실제 허가와 함께 매출을 내는 의약품으로 자리 잡았다."
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