RNA 기술과 전달체 기술의 발전으로 RNA가 차세대 신약 플랫폼으로 주목받고 있다. 기존 치료제로 공략하기 어려웠던 질병 표적을 제어할 수 있게 되면서 희소질환을 넘어 다양한 질환으로 적응증이 확대되는 추세다.
"리보핵산(RNA)은 오랫동안 데옥시리보핵산(DNA)의 유전정보를 단백질로 전달하는 ‘중간 매개체’ 정도로만 여겨졌다. DNA에 담긴 유전정보를 단백질로 옮기는 일시적 분자라는 인식이 강했다. 불안정하고 쉽게 분해된다는 특성 때문에 치료제로 활용하기 어렵다는 평가도 따라붙었다."
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